2023年5月4日，中国苏州——爱科诺生物医药（苏州）有限公司（以下简称爱科诺）宣布，其自主研发、拥有全球权益的创新口服小分子RIPK1抑制剂AC-003获国家药品监督管理局（NMPA）批准，在中国开展用于治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者的临床研究，其目的是评价AC-003在患者中的安全性、耐受性和初步疗效。
急性移植物抗宿主病（aGVHD）是同种异体造血干细胞移植 (alloHCT) 的常见并发症，发生率约30-50%，其中14-36%的患者发展为严重的aGVHD。aGVHD是干细胞移植并发病死亡率高的主要原因，只有25-30%的III级aGVHD患者和1-2%的IV级aGVHD患者生存期大于2年。美国、欧洲和日本的aGVHD发病率：新诊断的aGVHD为11500/年；类固醇难治性aGVHD为5700/年。aGVHD主要累及皮肤（皮疹或皮炎）、肝脏（肝炎或黄疸）和胃肠道（腹痛或腹泻）。目前已上市的疗法包括皮质类固醇激素+钙调磷酸酶抑制剂、JAK抑制剂等方案副作用较多，包括高血糖、高血压、骨坏死、机会性感染风险增高。
关于AC-003。爱科诺临床前研究数据显示，AC-003保持了移植物抗白血病活性（GVL），不会引起免疫抑制，对造血细胞没有负面影响。AC-003在多款动物模型中有效抑制正在进展的aGVHD。同时，中美I期临床研究数据显示，AC-003具有良好的安全性和耐受性。RIPK1激酶功能影响aGVHD的机理研究早前已在国际权威期刊Blood上发表（https://doi.org/10.1182/blood.2022017262）。
爱科诺联合创始人、首席执行官张小虎博士表示：“AC-003获NMPA批准在中国开展针对aGVHD患者的临床研究，是AC-003继续特发性肺纤维化（IPF）后获批的第二个适应症。爱科诺将快速推进临床开发，争取早日改善临床疗法，让全球患者受益。”
关于爱科诺
爱科诺生物医药（苏州）有限公司坐落于苏州BioBAY，是一家专注于自主研发1.1类first-in-class/best-in-class创新药的企业，核心技术是靶向“调节性细胞死亡”的新药研发平台。公司目前所有项目均为自主研发，拥有全球权益，有10多项专利已在中国日本美国和欧盟获批，在小分子创新药研发热门赛道中处于前部位置。爱科诺进展最快的RIPK1抑制剂AC-003即将完成中美I期临床试验、进入aGVHD患者临床试验；RIPK2抑制剂AC-101已进入I期临床；另外一款颇具治疗潜力的化合物已申报澳洲临床。公司尚有多款化合物在IND enabling和临床前研发阶段。
