2023年12月25日，中国苏州——爱科诺生物医药（苏州）有限公司（以下简称爱科诺）宣布，其在研原创新药AC-003胶囊用于治疗急性移植物抗宿主病（aGvHD）适应症获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD）。AC-003胶囊是爱科诺自主研发的国家1类新药，为新型、口服RIPK1抑制剂，是首个中国自主研发的RIPK1抑制剂获得FDA授予孤儿药资格。
孤儿药（Orphan Drug）又称为罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病药物和生物制剂，并给予相关产品政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权。
急性移植物抗宿主病（aGVHD）是同种异体造血干细胞移植 (alloHCT) 的常见并发症，发生率约30-50%，其中14-36%的患者发展为III-IV度aGVHD。aGVHD主要累及皮肤（皮疹或皮炎）、肝脏（肝炎或黄疸）和胃肠道（腹痛或腹泻）。重度aGVHD若控制不及时，可引发死亡或发展成为广泛慢性GVHD，影响患者的生活质量和长期生存。目前已上市的GVHD治疗药物包括皮质类固醇激素和JAK抑制剂（芦可替尼）是通过抑制免疫反应实现的，副作用较多，包括高血糖、高血压、骨坏死、机会性感染风险增高。
关于AC-003。爱科诺临床前研究数据显示，AC-003治疗aGVHD是一种非免疫抑制的新疗法，与目前GVHD传统治疗方案比较，不引发机体免疫抑制，有助于感染的控制，同时保留了移植物抗白血病（GVL）作用，最终提高了移植成功率。AC-003在多款动物模型中有效抑制正在进展的aGVHD。同时，中美I期临床研究数据显示，AC-003具有良好的安全性和耐受性。RIPK1激酶功能影响aGVHD的机理研究早前已在国际权威期刊Blood上发表（https://doi.org/10.1182/blood.2022017262）。
爱科诺联合创始人兼首席执行官张小虎博士表示：“AC-003胶囊获得美国FDA孤儿药资格认定，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持。我们将快速推进临床开发，早日让患者受益。”
关于爱科诺
爱科诺生物医药（苏州）有限公司坐落于苏州BioBAY，是一家专注于自主研发1.1类first-in-class/best-in-class创新药的企业，核心技术是靶向“调节性细胞死亡与炎症”新药研发平台。公司目前所有项目均为自主研发，拥有全球权益，有10多项专利已在中国日本美国和欧盟获批，在小分子创新药研发热门赛道中处于前部位置。爱科诺已有三款产品进入临床阶段， RIPK1抑制剂AC-003已于2023年8月完成中美I期临床试验并取得了积极的结果，即将正式启动aGVHD患者临床试验；RIPK2抑制剂AC-101已在澳洲完成I期临床试验，表现出优异的安全性和PK/PD数据；高选择性TYK2/JAK1抑制剂AC-201中国和澳洲I期临床试验进行中。公司尚有多款化合物在IND enabling和临床前研发阶段。
